Rezultatai rodo, kad šis vaistas gali sulėtinti Alzheimerio ligą
Man nepatinka rašyti straipsnius apie demenciją ir Alzhaimerio ligą . Alzheimerio liga yra liūdna liga. Tai progresuoja nepaliaujamai. FDA patvirtinti vaistai nuo šios ligos, tokios kaip Ariceptas, Nemenda ir Cognex, mažai padeda sulėtinti jo klinikinį procesą.
Daugelis neurologų žino, kad vaistai yra labai nedidelę vertę savo pacientams, sergantiems Alzheimerio liga.
Nepaisant to, mylimieji prašo šių vaistų, tikėdamiesi, kad šie vaistiniai preparatai gali šiek tiek padėti. Galų gale geriausias gydymas Alzheimerio liga sergantiems asmenims yra rūpestingas rūpinimasis, kuris ne tik išsaugo tinkamą asmens gyvenimo kokybę, bet ir paties globėjo gyvenimo kokybę.
Nepaisant to, kad apskritai nenorėjau rašyti straipsnių apie Alzheimerio ligą, aš sutiko su savimi, kad padengčiau ligą tik tuo atveju, jei kai kurių klinikinių vaistų bandymų metu lėtėja pažinimo sutrikimas tiems, kurie serga liga. Neseniai labai anksti tyrimai, kuriuose dalyvavo Biogen adukanumabas, parodė, kad šis monokloninis antikūnas gali trukdyti klinikinei Alzheimerio ligos progresijai.
Alzhaimerio liga yra labiausiai paplitusi demencijos forma. Jungtinėse Amerikos Valstijose su liga serga 5 milijonai amerikiečių, kurių amžius yra 65 metai ir vyresni. Alzheimerio ligos eiga yra lėta ir negrįžtama.
Laikui bėgant, Alzheimerio kraujospūdis mažina atmintį, mąstymą ir motyvaciją. Galų gale žmogus, turintis šią siaubingą ligą, palieka negalintis atlikti net paprastų kasdienio gyvenimo užduočių ir veiksmų.
Mūsų dabartinis Alzhaimerio ligos patologijos paaiškinimas apsiriboja "amiloido hipoteze ". Konkrečiai, neurodegeneracija siejama su amiloido-beta (Aß) peptidų deponavimu smegenų audinių plokštelėse.
Aß kaupimasis sukelia Alzhaimerio ligos patogeniškumą. Dar vienas įtakos faktorius yra neurofibrilinės jungtys, susidedančios iš tau baltymo. Dėl nesuderinamumo tarp "Aß" gamybos ir "Aß" klirenso susidaro šie ryšiai.
Iki šiol kovai su Alzheimerio liga buvo sukurta įvairių antikūnų, skirtų amiloidui. Konkrečiai, antikūnas adukanumabas veikia veikiant Fc receptorių tarpininkaujant Aß plokštelių fagocitozei. Kitaip tariant, adukanumabas stimuliuoja mūsų pačių kūno fagocitus, norint virškinti Aß.
Pastaraisiais metais "amiloido hipotezė" daugelio ekspertų rimtai abejojo ir supaprastinta. Mes vis dar neturime klinikinės hipotezės patvirtinimo, ir daugelis mano, kad Aß kaupimasis gali būti didesnio ir nesuprasto proceso, sukeliančio neurodegeneraciją, dalimi. Tiksliau tariant, pacientams, sergantiems Alzheimerio liga, Aß indas prieš pažinimo sutrikusiu laikotarpiu yra nuo 10 iki 15 metų, todėl suklastotas pasiūlymas dėl paprastos priežasties ir pasekmės. Be to, amiloido prekursoriaus baltymo (APP) metabolizmas sukelia ne tik Aß, bet ir kitus fragmentus, kurie gali atlikti Alzheimerio ligos patogenezę.
Atsižvelgiant į tarpinius adubanumabo 1b fazės "PRIME" klinikinio tyrimo rezultatus, Biogen įsipareigojo atlikti 3 fazės klinikinį šio vaisto tyrimą.
Štai keletas šių tarpinių rezultatų:
- Gydymas adukanumabu sumažino amiloido plokštelę žmonėms, sergantiems prodromine ar lengva Alzheimerio liga.
- Plokštelių sumažėjimas buvo vizualizuotas naudojant PET vaizdą, o šis sumažėjimas priklausė nuo dozės ir laiko.
- Po vienerių metų gydymo dalyviai su ankstyvuoju Alzhaimerio liga parodė kliniškai reikšmingą kognityvinio sutrikimo sulėtėjimą, įvertinus Mini-Mental Status Examination (MMSE) ir Kognityvinio demencijos įvertinimo rezultatais.
- Adukanumabo saugumas ir pacientų toleravimas buvo priimtinas. Kai kurie neigiami poveikiai buvo galvos skausmas ir ARIA (su amiloidų vartojimu susiję vaizdavimo sutrikimai).
Kad FDA galėtų patvirtinti Alzhaimerio vaistą ar bet kurį kitą naują vaistą, jis turi pereiti 3 fazės klinikiniais tyrimais. Kaip buvo aptariama " Biotechnologijos gamtos " pagrindiniame bandyme "B-secretase inhibitoriai Alzheimerio liga", kai kurie Alzheimerio vaistai gamina narkotikų gamintojus 3 etapo tyrimams. Ši praktika yra rizikinga, nes kliniškai nereikšmingi 3 fazės tyrimo rezultatai nutraukia vaisto vystymąsi. Juk niekas nenori investuoti į "sudegintą" narkotiką.
Tiesiog todėl, kad vaistas nerodo kliniškai reikšmingų rezultatų per vieną konkretų 3 fazės bandymą, nebūtinai reiškia, kad vaistas neveikia. Pavyzdžiui, gali būti, kad vaistas gali būti efektyvus, kai dozės skiriasi nuo tiriamųjų. Arba kai kurie narkotikai labiausiai veikia tam tikrose populiacijose. Vietoj "Rubicon" perdavimo ir įsipareigojimo atlikti 3 etapo tyrimą, tai yra gera idėja atlikti tiriamąjį 2 etapo bandymą ir geriau suprasti vaistą ir jo poveikį. Priešingai, "Biogen" nusprendė pradėti 3-tojo etapo klinikinius tyrimus, atsižvelgdamas į skatinamus tarpinių (1-B fazės) (mažesnės galios) bandymų rezultatus.
Jei jūs ar mylimasis kenčia nuo Alzheimerio ligos, perskaitykite šį straipsnį kontekste ir be vilties. "Biogene" vis dar yra šiek tiek laiko nuo adukanumabo patvirtinimo, ir mes turime daug daugiau klinikinių rezultatų. Nors ankstyvasis rezultatas, susijęs su adukanumabu, yra perspektyvus, Alzhaimerio vaistai yra žinomi dėl to, kad nesugebėjo supjaustyti garstyčių, ir mes dar turime suvokti tikrai veiksmingą gydymą, kurio tikslas - lėtėti šios ligos progresija.
Pasirinkti šaltiniai
J Hardy ir DJ Selkoe paskelbtas straipsnis "Alcheimerio ligos amiloido hipotezė: pažanga ir pažadas kelyje į gydymą", paskelbta 2002 m.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. 39 skyrius. Nervų sistemos degeneracinės ligos. In: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds Adomo ir Viktoro neurologijos principai, 10e . Niujorkas, NY: McGraw-Hill; 2014 m. Pasiektas 2015 m. Kovo 22 d
Straipsnis "Pagrindiniai tyrimai dėl ß-sekretozės inhibitorių Alzheimerio liga", kurį Cormac Sheridan paskelbė " Nature Biotechnology " 2015 metais. Prieinama 2015 3-22.