Kaip stimuliuoja retųjų narkotikų tyrimų ir plėtros veiklą
Kas yra retasis vaistas ir koks yra retųjų vaistų įstatymas? Kodėl svarbu šiuos narkotikus skirti moksliniams tyrimams ir plėtrai ir kokios kliūtys?
Kas yra vaistas retiesiems vaistams? - Apibrėžimas
Retųjų vaistų vartojimas yra vaistas (farmacinis preparatas), kuris išlieka nepakankamai išvystytas dėl to, kad bendrovė trūksta, kad vaistas būtų pelningas. Dažnai priežastis, kodėl narkotikai yra nepelningi, yra tai, kad yra palyginti nedaug žmonių, kurie nusipirks narkotiką, kai pasveriami moksliniai tyrimai ir plėtra, reikalingi narkotikų gamybai.
Paprastai sakant, retiesiems vaistams yra tos, kurių bendrovės nesitiki, kad uždirbtų daug pinigų, o nukreiptų savo pastangas narkotikus, kurie atneš pinigų.
Kodėl kai kurie narkotikai yra "retieji narkotikai"
Farmacijos (narkotikų) ir biotechnologijų bendrovės nuolat tiria ir kuria naujus vaistus, skirtus gydyti ligas, ir dažnai prekiauja naujais vaistais. Kita vertus, žmonės, kurie kenčia nuo retų ligų ar sutrikimų, nemato tokio paties narkotikų tyrimo dėmesio savo ligoms. Taip yra dėl to, kad jų skaičius yra nedidelis, todėl galimos naujų vaistų, skirtų gydyti šias retas ligas (paprastai dar vadinamas "retiesiems vaistams"), rinka yra maža.
Retkarė liga pasitaiko mažiau nei 200 000 žmonių Jungtinėse Amerikos Valstijose arba mažiau nei 5 iš 10 000 asmenų Europos Sąjungoje. Vyriausybės reguliavimo agentūros Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje ėmėsi priemonių, kad būtų sumažintas šis narkotikų raidos skirtumas
Skatinamos retųjų vaistų kūrimo skatinimas
Pripažindama, kad JAV nebuvo sukurta reikiamų vaistų retųjų ligų gydymui, o narkotikų įmonės iš tikrųjų patirtų finansinių nuostolių gydant narkotikus retais atvejais, 1983 m. JAV Kongresas priėmė Nutartųjų narkotikų įstatymą.
JAV retųjų vaistų produktų biuro biuras
JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) yra atsakinga už vaistų saugumą ir veiksmingumą Jungtinėse Amerikos Valstijose.
FDA įsteigė Reprodukcinių vaistų kūrimo tarnybą (OOPD), siekdama padėti kurti retųjų vaistų (ir kitų retųjų ligų gydomųjų preparatų), įskaitant mokslinių tyrimų stipendijas.
Retieji vaistai, kaip ir kiti vaistai, vis dar turi būti laikomi saugiais ir veiksmingais atliekant mokslinius tyrimus ir klinikinius tyrimus, kol FDA juos patvirtins rinkodarai.
1983 m. JAV retųjų vaistų aktas
Įstatymas dėl retųjų vaistų teikia paskatas, skatinančias įmones kurti vaistus (ir kitus medicinos produktus) nedidelėms asmenų grupėms, turinčioms retų sutrikimų (JAV, 47 proc. Retų sutrikimų veikia mažiau kaip 25 000 žmonių). Šios paskatos apima:
- Federaliniai mokesčių kreditai už atliktus mokslinius tyrimus (iki 50 procentų išlaidų) siekiant sukurti retųjų vaistų.
- Garantuota 7 metų monopolija narkotikų pardavimui pirmojoje įmonėje gauti FDA rinkodaros patvirtinimą dėl tam tikro vaisto. Tai taikoma tik patvirtintam vaisto vartojimui. FDA taip pat gali patvirtinti kitą paraišką kitokiam naudojimui, o bendrovė turės išskirtines rinkodaros teises ir už tą narkotiką.
- Atsisakymas už narkotikų patvirtinimo paraiškų mokesčius ir metinius FDA produktų mokesčius.
Prieš priimant retųjų vaistų įstatymą, retųjų ligų gydymui buvo naudojami nedaug retųjų vaistų.
Nuo šio įstatymo JAV FDA patvirtino daugiau nei 200 retųjų vaistų
Vaistinių preparatų retųjų vaistų poveikis JAV vaistams
Nuo 1983 m. Įsigaliojus Retiraminių vaistų aktui, jis buvo atsakingas už daugelio narkotikų vystymąsi. Iki 2012 m. Šio proceso metu buvo patvirtinta ne mažiau kaip 378 narkotikų, o jų skaičius toliau didėja.
Narkotikų, esančių dėl retųjų vaistų įstatymo, pavyzdys
Tarp patvirtintų vaistų yra tokie kaip:
- Adrenokortikotropinis hormonas (AKTH) skirtas kūdikių spazmų gydymui
- Tetrabenzinas chorejų gydymui žmonėms su Huntingtono liga
- Fermentų pakaitinė terapija tiems, kuriems yra glikogeno kaupimosi sutrikimas, Pompės liga
Tarptautiniai retųjų vaistų moksliniai tyrimai ir plėtra
Kaip ir JAV Kongresas, Europos Sąjungos (ES) vyriausybė pripažino būtinybę didinti retųjų vaistų mokslinius tyrimus ir plėtrą.
Retųjų vaistų komitetas
Europos vaistų agentūra (EMEA), įkurta 1995 m., Yra atsakinga už vaistų saugumą ir veiksmingumą ES rinkoje. Jame yra 25 ES valstybių narių moksliniai ištekliai. 2000 m. Buvo įkurtas Retųjų vaistų komitetas (KOMP), kuris prižiūrėtų retųjų vaistų kūrimą ES.
Reglamentas dėl retųjų vaistų
Europos Vadovų Tarybos priimtas retųjų vaistų reglamentas skatina retųjų vaistų (ir kitų retųjų sveikatos sutrikimų) vaistų kūrimą ES, įskaitant:
- Atleidimas nuo mokesčių, susijusių su leidimo prekiauti suteikimo procesu.
- Garantuojama 10 metų monopolija narkotikų pardavimui pirmojoje įmonėje gauti EMEA rinkodaros leidimą narkotikui. Tai taikoma tik patvirtintam vaisto vartojimui.
- Bendrijos rinkodaros leidimas - centralizuota leidimų prekiauti procedūra, taikoma visoms ES valstybėms narėms.
- Pagalbos protokolui, ty narkotikų kompanijoms teikiamos mokslinės konsultacijos apie įvairius bandymus ir klinikinius tyrimus, kurių reikia norint sukurti vaistą.
Reglamente dėl retųjų vaistų ES turėjo tokį pat naudingą poveikį, kaip JAV retųjų vaistų įstatymas, labai padidindamas retųjų vaistų retųjų vaistų kūrimą ir prekybą jais.
Bottom line dėl retųjų vaistų įstatymo
Tuo metu yra daug nesutarimų dėl retųjų vaistų įstatymo, dėl retųjų ligų gydymo poreikio vienoje skalės pusėje ir kitų tvarumo klausimų. Laimei, tokie veiksmai Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europoje padidino sąmoningumą daugelyje retųjų ligų, kurios, kartu sudėjus, yra ne viskas, kas neįprasta.
Šaltiniai:
Herderis M. Koks yra "Nutarimų apie vaistus" tikslas? . PLoS Medicina . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., and R. Griggs. Nepageidaujami retųjų nervų sistemos sutrikimų simptomai ". Neurologijos leidiniai . 2012. 72 (4): 481-490.
JAV Maisto ir vaistų administracija. Nenustatytų vaistų pavadinimas: narkotikai ir biologiniai produktai. Atnaujinta 16/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm