Waldenstromo makroglobulinemija

Waldenströmo makroglobulinemija arba WM yra ne Hodžkino limfoma, kuriai priklauso antikūnų gaminantys ląstelės. Konkrečiai, paveiktos ląstelės perneša antikūnų, vadinamų imunoglobulinu M ar IgM, ir "makroglobulinemija" reiškia šį perteklių. Nors ji yra laikoma limfoma, ji daugiausia veikia kaulų čiulpų.

WM atsiranda tik apie šešis atvejus milijonui žmonių, o lėta pažanga, palyginti su daugeliu kitų piktybinių navikų, tačiau dar nėra gydymo.

Žmonės, kurių kraujyje yra neįprastai didelis IgM kiekis, yra 46 kartus didesnė WM sukūrimo rizika, o vidutinis diagnozuojamas amžius yra 60-ųjų viduryje.

Genetinės nuorodos

Remiantis naujausiais tyrimais, 90 proc. Žmonių, turinčių WM, turi specifinę mutaciją genoje, vadinamos MYD88. Šis genas paprastai padeda imuninėms ląstelėms signalizuoti vieni kitus, kad jie išliktų geros formos, išlaikydami juos gyvus. Šio geno mutacija gali sukelti perjungimo ląstelių visada laikytis, galbūt leisti WM ląstelėms plisti. Yra vilties, kad naujos terapijos priemonės veiksmingai panaudos šį atradimą.

Dažniausia mutacija, nustatyta FISH analize, buvo išbraukta, o tai įvyksta 6 chromosomos atveju. Šis pokytis pastebimas 55% žmonių, turinčių WM. Daugelis su WM turi keletą genetinių mutacijų.

Simptomai

Net 25 proc. Pacientų neturi jokių simptomų, kai mokosi, kad turi WM. Tačiau daugumoje žmonių diagnozės metu būna simptomų ir požymių , daugiausia dėl vėžio ląstelių kaupimosi kaulų čiulpuose arba kraujyje esančių cirkuliuojančių baltymų.

Dažniausi simptomai yra nuovargis ir silpnumas dėl anemijos.

Kiti simptomai yra karščiavimas, naktinis prakaitavimas, padidėję limfmazgiai, padidėjęs blužnis ir kepenys, nervų sutrikimai arba periferinė neuropatija, kartais silpnumas ir tirpimas ar dilgčiojimas rankose ar kojose. Žmonės su WM taip pat gali apibūdinti jausmą, kad jie kovoja su infekcija, kuri tiesiog neišnyks.

Ypatingas WM simptomas yra hiperviskoziškumas, kurį sukelia IgM baltymo kaupimasis kraujyje. Hiperviskoziškumo sindromas gali pasireikšti kaip nuovargis, nenormalus kraujavimas, dusulys, galvos skausmas, regėjimo sutrikimas (neryškus matymas), galvos svaigimas ar psichinės būsenos pokyčiai (sumišimas, atminties praradimas, dezorientacija).

Kaip gydoma WM?

Nėra standartinio WM gydymo, kaip ir kitų žemo laipsnio ar "tirpstančių" limfomų gydymo, pacientams, kuriems paprastai nėra simptomų. Gydymas priklauso nuo daugelio skirtingų veiksnių, tiek individui, pvz., Amžiui, visai sveikatai, tiek konkrečiai ligai, pvz., Progresavimo greičiui, IgM baltymų kiekiui.

Kai kurie gydymo būdai yra skirti išvengti simptomų ir komplikacijų. Plazmaferezė yra tokio gydymo. Tai šiek tiek panašus į dializę - jūs prijungiate prie mašinos, kuri gali pašalinti kai kuriuos IgM iš kraujo, kad sumažėtų kraujo storis.

Kai kurie agentai siekia patikrinti nekontroliuojamas ląsteles. Dabartinis gydymas apima alkilinimo agentus, pvz., Chlorambucilą ir ciklofosfamidą, nukleozidų analogus, fludarabiną ir kladribiną, monokloninius antikūnus rituksimabą ir proteasomos inhibitorių bortezomibą. Taip pat naudojami deriniai.

Deja, dar nėra galimybės, specialiai patvirtintos JAV FDA dėl WM gydymo. Daugeliu atvejų WM pacientai raginami apsvarstyti, ar klinikiniai tyrimai gali būti geriausias būdas.

Battle On

Gydymo galimybės pacientams, kuriems pasireiškia recidyvinė liga, yra kitas pradinio gydymo ciklas, kito pirmosios klasės vaisto vartojimas arba didelės dozės chemoterapija, po kurios atliekama autologinė hematopoetinių ląstelių transplantacija (HCT).

Per pastaruosius keletą metų mokslinės žinios apie WM plėtrą buvo pažengusios ir buvo įrodyta, kad naujos terapijos priemonės veikia prieš WM ląsteles.

Kai kurie iš šių naujovių pagerina atsakymus.

Tiriamieji tiriamieji tyrimai pacientams, kuriems yra recidyvuojantis WM, yra šie:

* 2014 m. Spalio 20 d. Janssen paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracijai (FDA) pateiktas papildomas naujas vaistas nuo ibrutinibo, siekiant gauti leidimą gydyti WM.

Kas dar gali būti Horizonte?

Manoma, kad geresnis šios ligos biologijos supratimas paskatins tolesnius patobulinimus.

Tolesni žingsniai

Norėdami gauti daugiau informacijos apie WM, taip pat apsvarstykite šias svetaines:

Tarptautinis Waldenströmo makroglobulinemijos fondas
http://www.iwmf.com

Nacionalinis vėžio institutas
http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adult-non-hodgkins/Patient

> Šaltiniai:

> Leblebjian > H, Agarwal A, Ghobrial I. Naujos Waldenstrom makroglobulinemijos gydymo galimybės. Klinikinė limfoma, mieloma ir leukemija. 2013; 13 Priedai 2 >: S310-316 >.

> MYD88 L265P mutacija Waldenstrom makroglobulinemija.http: //www.bloodjournal.org/content/121/22/4504? Sso-checked = true.

> Crowther-Swanepoel D ir kt. Bendrieji 2q37.3, 8q24.21, 15q21.3 ir 16q24.1 variantai daro įtaką lėtinės limfocitinės leukemijos rizikai. Gamtos genetika . 2010; 42 (2): 132-6.

> Fonseca R, Hayman S. Waldenstrom makroglobulinemija. Britanijos leidinys hematologijos. Sep 2007; 138 (6): 700-720.

> IMBRUVICA® (ibrutinibas) Papildoma nauja vaistų programa, pateikta JAV FDA, skirta Waldenstromo makroglobulinemijai. http://www.prnewswire.com/news-releases/imbruvica-ibrutinib-supplemental-new-drug-application-submitted-to-the-us-fda-for-waldenstroms-macroglobulinemia-681133482.html. Ak

> Amerikos vėžio draugija. Waldenstrom makroglobulinemija.