Dabar galime perprogramuoti savo kūnus
FDA pirmą kartą patvirtino genų terapijos gydymą - tai istorinis žingsnis medicinos istorijoje. Naujas gydymas - Kymriah (tisagenlecleucel) - modifikuotų T ląstelių kovai su leukemija.
"Kymriah" patvirtinimas yra pranašesnis už kitų genų terapijos formų, galinčių kovoti su vėžiu ir kitomis sunkiomis ligomis, patvirtinimu naudojant naują ir įdomų požiūrį: kūno perprogramavimas dirbtinėmis priemonėmis.
Ląstelių pagrindu gauta terapija
Ląstelių genų terapija reiškia praktiką, įvedant naują genetinę medžiagą į konkrečią ląstelių populiaciją, ir vėliau iš naujo įvedant šias modifikuotas ląsteles į kūną. Kartą organizme šios naujos ląstelės gali gaminti baltymus, kurie padeda kovoti su vėžiu ar kitomis sunkiomis ligomis.
Kymriah apima genetiškai modifikuotų T-ląstelių - limfocitų arba baltųjų kraujo kūnelių - įvedimą į kūną. Šie modifikuoti T-ląstelės atpažįsta ir puola leukemijos ląsteles.
Genu terapija yra geresnė už chemoterapiją, nes genų terapijos yra mažiau toksiškos. Chemoterapija veikia visą kūną ir sukelia viso kūno neigiamą poveikį. Su ląstelių genų terapija, iš naujo inžinerijos ląstelės infuzuojamos vietoje ir konkrečiai kovojamos su navikais.
Be to, kad yra genų terapijos forma, Kymriah taip pat yra imunoterapinis agentas. Imunoterapija naudoja imuninės sistemos galią gydyti ligą.
Kymriah paaiškinta
Techniniu požiūriu Novartis Kymriah yra eksperimentinė chimerinė antigenų receptoriaus (CAR) T ląstelių terapija, naudojama gydyti atsinaujinusius arba atsparius (ty atsparius gydymui) B ląstelių ūminę limfoblastinę leukemiją.
Kymriah yra individuali imunoterapijos forma, kurioje paciento pačios T-ląstelės pirmiausia surenkamos ir siunčiamos į gamybos centrą.
T ląstelės yra surenkamos taikant vadinamąją leukafazę.
Gamybos centre šie T-ląstelės yra pakeistos, įtraukiant genas, kuris koduoja CAR išraišką. Šios modifikuotos ląstelės vėl įleidžiamos į pacientą. Kartoje organizme CARs nukreipia specifinį antigeną, pavadintą CD19, kuris yra ant leukemijos ląstelių paviršiaus ir nužudo šias vėžines ląsteles. Kartą kraujyje šie modifikuoti T-ląsteliai auga ir plečiasi, kad likviduotų vėžį per dvi ar tris savaites.
FDA ekspertai patvirtino Kymriah vieną fazės II fazės klinikinį tyrimą, kuriame 63 gydomiems vaikams, paaugliams ir jauniems suaugusiems pacientams, kuriems pasireiškė recidyvas arba atsparus B ląstelių ūmia limfoblastine leukemija, buvo skiriama viena dozė. Iš šių dalyvių po trijų mėnesių 83 proc. Be to, po šešių mėnesių 75 procentai liko be ligos. Svarbu tai, kad "Kymriah" buvo suteikta FDA "Priority Review" ir "Breakthrough Therapy" pavadinimai.
Ūminė limfoblastinė leukemija yra kaulų čiulpų ir kraujo vėžys. Tai sukelia organizmui nenormalius limfocitus. Šie nenormalūs kraujo kūneliai greitai išstumia sveikąsias kaulų čiulpų kraujo ląsteles. Mums reikia mūsų kraujo ląstelių išgyventi.
Kai normalių kraujo ląstelių skaičius smarkiai mažėja, mirtis gali pasireikšti.
Nors vyresni suaugusieji gali vystytis VISI, tai visų pirma vaikų liga. Apie 90 procentų vaikų, kuriems VIS po gydymo išnyksta. Kymriah yra skiriamas vartoti jaunesniems nei 25 metų pacientams ir yra pasikartojantis vėžys ar vėžys, atsparus gydymui.
Susirūpinimas Kymriah
Vienas, susijęs su bet kurio tipo monokloninių antikūnų terapijos negatyviu šalutiniu poveikiu, yra citokinų išsiskyrimo sindromas, infuzijos reakcija, kuri taip pat vadinama citokinų audra. Citokinai yra nedideli baltymai, kurie yra išskiriami ląstelėmis ir turi poveikį kitoms ląstelėms.
Daugumoje žmonių citokinų išsiskyrimo sindromo simptomai yra lengvi arba vidutinio sunkumo ir gali būti lengvai gydomi. Šie simptomai apima:
- žemas kraujo spaudimas
- nuovargis
- tachikardija
- galvos skausmas
- karščiavimas
- pykinimas
- šaltkrėtis
- bėrimas
- įbrėžęs gerklę
- sunku kvėpuoti
Tačiau pacientams, sergantiems kraujo vėžiu, panašiu į VIS, yra didesnė rizika susirgti sunkia citokinų audra, kelianti gyvybei pavojingų simptomų. Dėl šios priežasties infuzijos turi vykti didelės apimties centruose su specialistais, apmokytais valdyti sunkias komplikacijas, tokias kaip citokinų audra.
Galiausiai Kymriah kainuoja apie 500 000 USD. Nepaisant to, gydymas Kymriah vis dar yra pigesnis nei kaulų čiulpų transplantacija, kuri dažniausiai naudojama leukemijos gydymui.
Žodis iš
Ugniai atsparios arba recidyvuojančios VIS yra mirtini ligos. Kymriah patvirtinimas suteikia vilties keli šimtai jaunuolių Jungtinėse Amerikos Valstijose, kurie neturi gydymo galimybių. Jis pasirodė veiksmingas klinikinių tyrimų metu. Tačiau klinikiniai tyrimai buvo ribotos trukmės ir vis dar reikia sužinoti, ar Kymriah gali paskatinti visą gyvenimą trunkantį remisiją.
Plačiąja prasme FDA patvirtinta genų terapijos forma pirmą kartą pristato naują medicinos amžių: amžius, per kurį mes galime perprogramuoti mūsų ląsteles kovojant su vėžiu ir kitomis mirtinomis ligomis.
> Šaltiniai:
> Breslin S. Citokinų išsiskyrimo sindromas: apžvalga ir slaugos pasekmės. Klinikinis onkologijos slaugos leidinys. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Skydas OKs CAR T terapija leukemijai. Vėžio atradimas. 2017 m. Liepos 27 d.
> FDA naujienlaiškis. FDA patvirtinimas suteikia pirmąją genų terapiją Jungtinėms Valstijoms. 2017 m. Rugpjūčio 30 d.
> Aukštas KA. Genų terapija klinikinėje medicinoje. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harisono vidaus medicinos principai, 19 a. Niujorkas, NY: McGraw-Hill; 2014 m.
> Klepin HD, Powell BL. Baltųjų ląstelių sutrikimai. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard Geriatric Medicine and Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.