CHARGE Sindromas: genetinė liga, turinti daugybę savybių

Kaip suprasti šią sudėtingą medicininę ligą

1981 m. Terminas "CHARGE" buvo sukurtas siekiant apibūdinti vaikų gimusių defektų grupes. CHARGE reiškia:

Rekomenduojama, kad sindromo diagnozė būtų pagrįsta keturių šių fizinių savybių buvimu.

Nuo to laiko gydytojai pripažino, kad šis diagnozės apibrėžimas ir taisyklė neatsižvelgia į daugelį kitų CHARGE sindromo fizinių savybių ar tai, kad kai kurie sindromo vaikai neatitiko diagnozės kriterijų.

CHARGE sindromo genetika

Su CHARGE sindromu susijęs genas buvo identifikuotas chromosomos 8 ir apima CHD7 geno mutacijas (CHD7 genas yra vienintelis šiuo metu jaučiamas sindromas.) Nors dabar žinoma, kad CHARGE sindromas yra sudėtingas medicinos sindromas sukeltas genetinis defektas, pavadinimas nepasikeitė. Nors CHD7 genų mutacijos yra paveldimos dominuojančia autosomala , dažniausiai atsiranda nauja mutacija, o kūdikis paprastai yra vienintelis sindromo šeimos vaikas.

CHARGE sindromo paplitimas

CHARGE sindromas pasireiškia maždaug 1 iš 8 500 iki 10 000 gimdymų visame pasaulyje.

CHARGE sindromo simptomai

CHARGE sindromo vaiko fiziniai požymiai svyruoja nuo beveik normalios iki sunkios. Kiekvienas su sindromu gimęs vaikas gali turėti skirtingas fizines problemas ir kai kurie dažniausiai pasitaikantys požymiai ar gimimo defektai:

C- akies koloboma:

C taip pat gali reikšti galvos odos nervų anomaliją:

H- širdies defektas:

A- Choraana atrezija:

R- susilpnėjimas (psichinis ir augimas)

G- genitalijų nepakankamas vystymasis:

E- ausies nukrypimai:

Yra ir daug kitų fizinių problemų, kurias gali turėti vaikas su CHARGE sindromu, be šių dažniau pasitaikančių simptomų. Tai nėra priešingai nei VATER sindromas , kuris netgi pakeičia jo santrumpą, įtraukdamas tolesnius gimdymo defektus.

Kaip vaikas yra diagnozuotas CHARGE sindromu

CHARGE sindromo diagnozė grindžiama kiekvieno vaiko fizinių simptomų ir atributų grupe. Trys labiausiai pasakojantys simptomai yra 3C: koloboma, chaanalinė atresija ir anomalūs puslankiai kanalai ausyse.

Yra ir kitų svarbių simptomų, tokių kaip nenormalus ausų išvaizda, kurie dažni CHARGE sindromo pacientams, tačiau mažiau dažni kitomis sąlygomis. Kai kurie simptomai, tokie kaip širdies nepakankamumas, taip pat gali pasireikšti kituose sindromuose ar sąlygose, todėl gali būti mažiau naudingi patvirtinant diagnozę.

Kūdikį, įtariamą CHARGE sindromu, turėtų įvertinti sindromas sužinojęs medicinos genetikas. Genetiniai tyrimai gali būti atliekami, tačiau jie yra brangūs ir atliekami tik tam tikromis laboratorijomis.

Kaip išgydomas sindromas

Kūdikiams, gimę CHARGE sindromu, yra daug medicininių ir fizinių problemų, kai kurios iš jų, pavyzdžiui, širdies nepakankamumas, gali būti pavojingi gyvybei. Tokio defekto gydymui gali reikėti įvairių tipų medicininių ir (arba) chirurginių procedūrų.

Fizinė, profesinė ir kalbos terapija gali padėti vaikui pasiekti savo vystymosi potencialą. Daugumoje CHARGE sindromo vaikų reikės specialaus išsilavinimo, nes vystymosi ir komunikacijos vėlavimai dėl klausos ir regėjimo praradimo.

Žmonių, kuriems yra CHARGE sindromas, gyvenimo kokybė

Kadangi simptomai bet kuris asmuo su CHARGE sindromu gali labai skirtis, sunku kalbėti apie tai, kas yra "tipiškas" asmuo su sindromu. Viename tyrime dalyvavo daugiau kaip 50 žmonių, gyvenančių su liga, kurie sirgo nuo 13 iki 39 metų amžiaus. Apskritai vidutinis šių žmonių intelektinis lygis buvo 4 laipsnio akademinis lygis. Dažniausi klausimai buvo kaulų sveikatos problemos, miego apnėja , tinklainės atsiskyrėlis , nerimas ir agresija. Deja, jutimo problemos gali trukdyti santykiams su draugais už šeimos ribų, bet terapija, ar kalba, fizinė ar profesinė veikla gali būti labai naudinga. Tai naudinga šeimai ir draugams, ypač kad žinotų apie šias jutimo problemas, nes klausos problemos buvo klaidingos, nes amžius buvo metalo atsilikimas .

Šaltiniai:

Hartshorne, N., Hudson, A., MacCuspie, J. et al. Gyvenimo kokybė paaugliams ir suaugusiesiems su CHARGE sindromu. Amerikos žurnalas medicinos genetikos. A dalis . 2016. 170 (8): 2012-21.

Hadsonas, A. Trideras, C. ir K. Blake. CHARGE Sindromas. Peržiūros pediatrija . 2017. 38 (1): 56-59.

Vesseur, A., Langereis, M., Free, R. et al. Klausos praradimo ir pažinimo gebėjimų įtaka kalbos vystymuisi CHARGE sindromu. Amerikos žurnalas medicinos genetikos. A dalis . 2016. 170 (8): 2022-30.

JAV nacionalinė medicinos biblioteka. Genetika Home Reference. CHARGE Sindromas. Atnaujinta 01/03/17. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/charge-syndrome#statistics