Papildomų gydymo galimybių apžvalga
Vienintelis gydomasis pirminio mielofibrozės (PMF) gydymas yra kamieninių ląstelių transplantacija , tačiau šis gydymas rekomenduojamas tik didelės ir vidutinės rizikos pacientams. Net ir šioje grupėje amžius ir kitos sveikatos būklės gali žymiai padidinti riziką, susijusią su transplantacija, todėl tai yra mažiau nei idėjų terapija. Be to, ne visi žmonės, turintys didelės ir vidutinės rizikos PMF, turės tinkamą kamieninių ląstelių transplantacijos donorą (atitinkamą brolią ar atitinkamą nesusijusį donorą).
Rekomenduojama, kad žmonės su nedidelės rizikos rizikos grupe gautų gydymą, skirtą su liga susijusiems simptomams sumažinti.
Gali būti, kad jūsų gydytojas nurodė, kad transplantacija nėra geriausias jums variantas, ar nėra tinkamo donoro, ar netoleravote kitų PMF pirmosios eilės gydymo būdų . Žinoma, jūsų kitas klausimas gali būti - kokie yra kiti gydymo būdai? Laimei, yra daug tęstinių studijų, bandančių rasti papildomų gydymo būdų. Mes trumpai peržiūrėsime kai kuriuos iš šių vaistų.
JAK2 inhibitoriai
Raksolitinibas , JAK2 inhibitorius, buvo pirmasis tikslinis gydymas, nustatytas PMF. JAK2 geno mutacijos buvo susijusios su PMF raida.
Ruksolitinibas yra tinkamas gydymas žmonėms, turintiems šias mutacijas, kurių negalima ištirti kamieninių ląstelių transplantacijai. Laimei, tai buvo naudinga net ir žmonėms be JAK2 mutacijų.
Šiuo metu vyksta moksliniai tyrimai, skirti kurti panašius vaistus (kitus JAK2 inhibitorius), kurie galėtų būti naudojami PMF gydymui, taip pat ruksolitinibo derinimas su kitais vaistais.
Mamelotinibas yra kitas JAK2 inhibitorius, kuris buvo tiriamas PMF gydymui. Ankstyvieji tyrimai parodė, kad 45 proc. Žmonių, vartojusių momelotinibą, sumažėjo blužnies dydis.
Apie pusę tirtų žmonių anemija buvo pagerėjusi, o daugiau nei 50 procentų galėjo nutraukti transfuzijos terapiją. Trombocitopenija (mažas trombocitų kiekis) gali išsivystyti ir gali riboti efektyvumą. Momelotinibas lyginamas su ruxolitinibu 3 fazės tyrimuose, siekiant nustatyti jo vaidmenį gydant PMF.
Imunomoduliaciniai vaistai
Pomalidomidas yra imunomoduliuojantis vaistas (vaistai, kurie keičia imuninę sistemą). Jis susijęs su talidomidu ir lenalidomidu. Paprastai šie vaistai vartojami kartu su prednizonu (steroidiniais vaistiniais preparatais).
Thalidomidas ir lenalidomidas jau buvo ištirti kaip gydymo galimybės PMF. Nors abu jie parodo naudą, jų vartojimas dažnai yra ribotas dėl šalutinio poveikio. Pomalidomidas buvo sukurtas kaip mažiau toksiškas variantas. Kai kuriems pacientams yra padidėjusi anemija, bet blužnies dydis neveikia. Atsižvelgiant į šią ribotą naudą, šiuo metu vyksta tyrimai, kuriuose nagrinėjamas polmalidomido derinimas su kitais vaistais, pvz., Ruxolitinibu, gydant PMF.
Epigenetiniai vaistai
Epigenetiniai vaistai yra vaistai, kurie įtakoja tam tikrų genų išraišką, o ne juos fiziškai keičia. Viena šių vaistų klase yra hipometilinimo preparatai, kurių sudėtyje yra azacitidino ir decitabino.
Šie vaistai šiuo metu naudojami mielodisplazinio sindromo gydymui . Tyrimai apie azacitidino ir decitabino vaidmenį yra ankstyvoje fazėje. Kiti vaistai yra histono deacetilazės (HDAC) inhibitoriai, tokie kaip givinostatas ir panobinostatas.
Everolimusas
Everolimasas yra vaistas, klasifikuojamas kaip mTOR kinazės inhibitorius ir imunosupresantas. Tai yra FDA (Maisto ir vaistų administracija), patvirtinta kelių vėžio (krūties, inkstų ląstelių karcinomos, neuroendokrininių navikų ir kt.) Gydymui ir organų atmetimo prevencijai organuose (kepenyse ar inkstuose). Everolimusas vartojamas per burną.
Ankstyvieji tyrimai rodo, kad jis gali sumažinti simptomus, blužnies dydį, anemiją, trombocitų skaičių ir baltųjų kraujo ląstelių skaičių.
Imetelstat
Imetelstat buvo tiriamas keliose vėžio ir mielofibrozės srityse. Ankstyvosiose studijose kai kuriems žmonėms su vidutinio ar didelio pavojaus PMF sukelia remisiją (mirusių PMH požymių ir simptomų).
Jei nenorite atsakyti į pirmojo gydymo būdą, klinikinio tyrimo pradžia gali suteikti jums naujų gydymo būdų. Šiuo metu yra daugiau nei 20 klinikinių tyrimų, kuriuose vertinamas pacientų, sergančių mielofibroze, gydymo galimybės. Šią galimybę galite aptarti su savo gydytoju.
> Šaltiniai:
> Cervantesas F. Kaip gydyti pirminį mielofibrozę. Kraujas. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL ir Mesa RA. Mieloproliferacinių navikų terapija: kada, kokiu agentu ir kaip? Kraujas. 2014; 124: 3529-3537.