Pirminis mielofibrozė (PMF) yra vienas iš kelių kraujo sutrikimų, klasifikuojamų kaip mieloproliferacinis neoplazmas. Neoplazmas apibrėžiamas kaip nenormalus audinių augimas, kurį sukelia mutacija, ir gali būti klasifikuojamas kaip gerybinis (ne piktybinis), prieš piktybinis ar piktybinis. Iš pradžių mieloproliferaciniai navikai iš esmės yra gerybiniai, bet laikui bėgant jie gali virsti piktybine (vėžine) liga.
PMF mutacija sukelia kaulų čiulpų fibrozę (randą). Šis kaulų čiulpų randus sutrikdo normalų kraujo ląstelių vystymąsi. Dažniausi laboratoriniai tyrimai yra anemija. Leukocitozė (baltųjų kraujo kūnelių padidėjimas) ir trombocitozė (padidėjęs trombocitų skaičius) yra dažni, tačiau ligos progresavimui gali pasireikšti trombocitopenija (sumažėjęs trombocitų skaičius). Splenomegalija (padidėjimas blužnyje) išsivysto, nes blužnis tampa antrine kraujo kūnelių gamybos vieta.
Ar kiekvienam reikia gydymo?
Nors jūsų tipiškas pirmasis žingsnis gali būti ištirti galimas gydymo galimybes, atminkite, kad ne visi žmonės su PMF reikalauja gydymo. PMF gydymą lemia ligos progresavimo rizika ir išgyvenamumas.
Programa "Dinaminė tarptautinė prognostinių balų sistema" (DIPSS) Plus sistema naudoja informaciją apie tokio amžiaus asmenį, baltųjų kraujo ląstelių skaičių, hemoglobino, cirkuliuojančių blastų ląsteles, simptomų buvimą, genetiką, trombocitų skaičių ir perpylimą.
Naudojant šią sistemą žmonės su PMF gali būti suskirstyti į keturias prognostikos kategorijas: mažą riziką, tarpinę - 1 riziką, tarpinę - 2 riziką ir didelę riziką. Vidutinis išgyvenamumas pacientams, sergantiems didelės rizikos ligomis, nuo maždaug vienerių metų iki 15 metų yra mažos rizikos ligos. PMF jaunesniems nei 60 metų žmonėms yra susijęs su geresne prognoze ir vidutiniu beveik dviejų metų iki 20 metų išlikimu.
Gematologai naudoja DIPPS Plus balą kartu su žmogaus genetine mutacija, kad nustatytų gydymo planą. Žmonės, kuriems yra nedidelės rizikos ligos ir kuriems nėra simptomų, nėra gydomi, tačiau atidžiai stebimi simptomai ir pablogėja anemija ir (arba) trombocitopenija. Jei pacientui pasireiškia simptomai (karščiavimas, svorio kritimas, per didelis prakaitavimas arba didelis blužnies padidėjimas) arba reikia perpilti, gydymą reikia pradėti. Raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijos paprastai skiriamos, kai hemoglobino kiekis yra mažesnis nei 8 g / dL. Kadangi pakartotiniai raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijos sukelia geležies perteklių, dažniausiai atliekami kiti gydymo būdai.
Simptomų gydymas
- Splenomegalija. Jei blužnis yra žymiai išsiplėtęs ir sukelia problemų (pvz., Diskomfortas, daugybinių spleninių infarktų, padidėjęs perpylimo poreikis), gali būti naudojamas geriamas vaistas hidroksiurea. Šio gydymo metu apie 40 proc. Žmonių, sergančių PMF, maždaug vienerius metus mažina blužnies dydį 50 proc. Jei blužnis nereaguoja į gydymą hidroksiurea, gali prireikti splenektomijos (chirurginio blužnies pašalinimas).
- Anemija . PMF anemija gali būti gydoma įvairiais vaistais, tokiais kaip fluoksimeestonas, prednizonas ar danazolas. Fluoksimetosteronas ir danazolas yra žinomi kaip androgenai (steroidinis hormonas), kurie, atrodo, skatina kaulų čiulpų gamybą. Vienas iš pagrindinių šių medikamentų trūkumų yra tas, kad jie yra susiję su vyrų hormonais ir gali sukelti kūno plaukus, gilų balsą ar padidėjusį raumens masę. Taip pat gali būti vartojamas talidomidas arba lenalidomidas (chemoterapijos forma) kartu su prednizonu.
Didelė ar vidutinė rizika
Žmonėms, sergantiems tarpine ir didelės rizikos ligomis, gali prireikti alternatyvių gydymo būdų. Suprantama, sunku išgirsti, kad jūsų liga yra didesnė rizika, jog gydymo galimybės gali padėti sumažinti kai kuriuos nerimą ir baimę, kurią galite pajusti.
- Hematopoetinių kamieninių ląstelių transplantacija (HSCT arba kaulų čiulpų transplantacija) : tai vienintelis gydomasis PMF gydymas, tačiau jis kelia didelę riziką. Transplantacija turėtų vykti netrukus po diagnozės, prieš pradedant vystytis kitoms komplikacijoms, kurios sumažina komplikacijas. Istorijos duomenimis, transplantacija buvo skirta tik jaunesniems nei 60 metų asmenims, kurie atitiko giminingų donorų (MSD) . Dar neseniai transplantacijos atliktos su nesusijusiais arba nesuderintais giminingais donorais.
- Ruksolitinibas. Žmonės su PMF ir sunkiais simptomais, kuriems nėra HSCT kandidatų, gali vartoti ruxolitinibą. Ruksolitinibas yra vaistas, žinomas kaip tirozinkinazės inhibitorius, konkrečiai JAK2 inhibitorius. JAK2 yra įprasta PMF mutacija, bet taip pat gali būti ir kitose myleoproliferacinėse neoplazmos, pvz., Polycythemia vera ir esminės trombocithemijos. Gydymas ruxolitinibu gali sumažinti blužnies dydį, mažinti simptomus (pvz., Nuovargį, kaulų skausmą) ir sumažinti anemiją. Nors šis vaistas skirtas JAK2 mutacijai, pacientai, turintys kitų mutacijų, taip pat gali reaguoti.
Šaltiniai:
Teferri A. Pirminio mielofibrozės progresavimas ir pirminio mielofibrozės gydymas. In: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.