Kamieninių ląstelių persodinimo pirminio mielofibrozės apžvalga
Optimalaus pirminio mielofibrozės gydymo pasirinkimas gali būti sudėtingas. Dažnai nėra vieno aiškaus pasirinkimo. Yra keletas pirminio mielofibrozės gydymo būdų, tačiau tik kraujotakos kamieninių ląstelių transplantacija (dar vadinama kaulų čiulpų transplantacija) yra gydoma.
Kodėl ne visi gauna transplantaciją?
Išgydymas skamba nuostabiai, todėl galite nenuostabu, kodėl kiekvienas, kuriam būdingas pirminis mielofibrosas, nesulaukia transplantacijos.
Tai tik apie rizikos ir naudos pusiausvyrą.
Gydymą pirminiu mielofibroze lemia rizikos kategorija, pagrįsta pastebėtais požymiais ir simptomais. Jei neturite jokių simptomų ar simptomų yra mažos rizikos ligos, vidutinis išgyvenimas po diagnozės yra 15,4 metų. Šiuo atveju galimos komplikacijos (ūminė arba lėtinė transplantato prieš šeimininko ligą ir mirtį), susijusios su transplantacija, yra didesnė už gydymo naudą. Tyrimai parodė, kad penkerių metų išgyvenamumas žmonėms, kuriems yra mažai rizikos arba vidutinio sunkumo 1-osios rizikos ligos, buvo mažesnis, jei jiems buvo atlikta hematopoetinių kamieninių ląstelių transplantacija. Tačiau vidutinio sunkumo ir didelės rizikos ligoms penkerių metų išgyvenamumas pagerėjo transplantacijos gavėjams, palyginti su tais, kurie to nepadarė.
Jei turite tarpinį 2 ar didelio pavojaus pirminį mielofibrosį, geriausia gydyti hematopoetinių kamieninių ląstelių transplantaciją (HSCT). Kadangi vyresnis amžius padidina su transplantacija susijusių komplikacijų riziką (daugiausia antrinę transplantato prieš šeimininko ligą ), HSCT istoriškai buvo skirta žmonėms su pirminiu mielofibroze, jaunesniems nei 60 metų.
Kadangi pagal diagnozę diagnozuojamas pirminis mielofibrozės sergančiųjų amžius yra 67, tai reikšmingai riboja pirminio mielofibrozės asmenų skaičių, kurie yra potencialūs kandidatai į šį gydymą. Be to, pageidaujama donorė HSCT yra suderinta brolis. Pilnas brolis (tame pačiame mama ir tėvas, kaip ir gavėjas) turi keturias keturias galimybes susitapatinti, o tai dar labiau riboja žmonių skaičių, kurie gali atlikti šį gydymą.
Po transplantacijos prognozė
Šiuo metu nuo 40 iki 60 procentų žmonių, sergančių pirminiu mielofibroze, kurie persodinami, gyvena mažiausiai 3-4 metus. Yra keletas įrodymų, leidžiančių manyti, kad splenektomija (chirurginis blužnies pašalinimas) prieš transplantaciją yra susijusi su geresniu išgyvenamumu, ypač vyrams, tačiau jo priežastis nėra visiškai suprantama. Be to, žmonės, kurie po polycythemia vera vystosi mielofibrozės ar esminės trombocitemijos, pasireiškia geresniu išgyvenamumu po transplantacijos nei žmonės su pirminiu mielofibroze.
Kas neatitinka reikalavimų?
Kai kurie žmonės su didelės rizikos ligomis nėra kandidatai į HSCT. Tai visų pirma lemia tikimybė išgyventi po HSCT.
Prieš transplantaciją (ypač jei yra abiejų) pernelyg didelė blužnis (daugiau nei aštuonias coliai žemiau sugedusio narvelio) ir daugiau nei 20 kraujo perpylimų, po transplantacijos buvo susijęs su mažesniu penkerių metų išgyvenimu.
Ką daryti, jei nesate tinkamas?
Taigi, kas yra rekomenduojama, jei Jums yra didelio pavojaus pradinio mielofibrozės, tačiau jūs negalite skirti HSCT ar neturite donoro? Jei turite tokius simptomus kaip skausminga blužnies padidėjimas, nuovargis, kaulų skausmas, naktinis prakaitavimas ir kt., Rukozolitinibas gali būti tinkamas gydymas.
Nustatyta, kad ruxolitinib sumažina simptomus, sumažina blužnies dydį ir pagerina anemiją žmonėms, sergantiems pirminiu mielofibroze. Kitas HSCT alternatyva gali būti įtraukta į klinikinį tyrimą. Tai suteiktų jums galimybę anksčiau ištirti vaistus, kurie gali būti pradinio mielofibozės gydymo.
Nesunku sužinoti, kad negalite gydyti, tačiau nepamirškite ištirti visų variantų.
Transplantacijų ateitis kaip gydymas
Patobulinus transplantacijos procesus, pvz., Gydymo prieš kaulų čiulpus prieš transplantaciją ir vaistų, skirtų užkirsti kelią transplantato prieš šeimininką ligą, vyresniems nei 60 metų žmonėms atliekama daugiau transplantacijos ir su alternatyviais donorais (giminaičiais ne puikiai suderinti ar suderinti nesusiję donorai).
Kai kuriuose centruose bus transplantuojami žmonės, kuriems yra mielofibrozė iki 75 metų amžiaus.
Tikimės, kad, nuolat tobulinant, HSCT bus prieinamas daugiau žmonių, sergančių mielofibroze. Kadangi pirminis mielofibrozė yra reta būklė, praeis daugelio metų, kol mes turime aiškų supratimą apie alternatyvių donorų vaidmenį HSCT šiam sutrikimui.
Šaltiniai:
Ballen K. Kaip tvarkyti transplantacijos klausimą mielofibroze. Kraujo vėžio leidinys. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Pirminio mielofibrozės gydymas. In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Prieinama 2016 m. Birželio 29 d.)