Mielodisplazinis sindromas arba MDS apima įvairius sutrikimus, turinčius įtakos kaulų čiulpų veikimui. Kaulų čiulpai gamina naujas raudonųjų kraujo kūnelių, baltųjų ląstelių ir trombocitų krešėjimą, todėl bloga smegenų funkcija gali sukelti anemiją, mažai ląstelių skaičių ir kitas problemas.
Pagrindiniai susirūpinimą kelianti MDS yra a) šių mažų skaičių ir visas susijusias problemas; ir b) MDS gali išsivystyti į vėžį - ūminė mieloidinė leukemija arba AML.
Skirtingi MDS tipai gydomi labai skirtingai. Ne visi MDS gydymo būdai yra tinkami kiekvienam MDS pacientui. MDS gydymo galimybės apima palaikomąją priežiūrą, mažo intensyvumo gydymą, intensyvų gydymą ir (arba) klinikinius tyrimus.
Gydymo aspektai
Kalbėdamas apie gydymo planą su gydytoju, su pacientu susiję veiksniai gali būti labai svarbūs. Su pacientais susiję veiksniai yra šie:
- Kaip jūs lankėtės kasdieninėje veikloje prieš MDS diagnostiką
- Kitas jūsų sveikatos būklė
- Tavo amžius
- Finansinės įvairių gydymo sąnaudos
- Kokia gydymo rizika jums yra priimtina
Labai svarbūs yra ir jūsų MDS ypatumai. Ypatingų ypatybių ir išvadų pavyzdžiai:
- Jūsų kaulų čiulpų genetinių testų žymekliai ir rezultatai, kurie padeda nustatyti jums galimas galimybes, tikimybę, kad jūsų MDS bus leukemija , ir kokių rezultatų galima tikėtis iš tam tikrų gydymo būdų.
- Kaip jūsų MDS įtakoja jūsų kraujyje esančių sveikų ląstelių skaičių
- Kiek sunki jūsų liga yra dėl nesubrendusių "blastų" ląstelių skaičiaus jūsų kauluose
Į planą taip pat įtraukiami jūsų tikslai, dėl kurių norėtumėte išeiti iš gydymo. Įvairių gydymo tikslų pavyzdžiai yra šie:
- Tiesiog jaustis geriau
- Apriboti savo poreikį turėti tiek daug perpylimų
- Pagerinkite anemiją , neutropeniją ir trombocitopeniją
- Pasiekti atleidimą
- Išgydykite MDS
Žiūrėti ir palaukti
Pacientams, kuriems nustatytas mažos rizikos MDS pagal Tarptautinę prog nozavimo balų sistemą arba IPSS, ir stabilus pilnas kraujo skaičius (CBC) , kartais geriausias gydymo būdas yra prireikus stebėjimas ir palaikymas.
Tokiu atveju jums reikės stebėti, kaip pasikeičia jūsų kaulų čiulpai, ir tai gali reikšti ligos progresavimą. Reguliari TBK, taip pat kaulų čiulpų aspiratas ir biopsija gali būti stebėsenos dalis.
Palaikomoji priežiūra
Palaikomoji priežiūra - gydymas, naudojamas MDS gydymui ir gydymui; šie gydymo būdai gali gerokai pagerinti žmogaus būklę, tačiau jie stengiasi faktiškai užpulti ląsteles, sukeliančias MDS.
Perpylimai
Jei kraujo ląstelių skaičius pradeda mažėti ir simptomai pasireiškia, jums gali būti naudota raudonųjų kraujo kūnelių ar trombocitų perpylimo . Sprendimas dėl kraujo perpylimo priklausys nuo kitų sveikatos būklių ir nuo to, kaip jaučiatės.
Geležies perkrova ir chelatinė terapija
Jei kiekvieną mėnesį pradėsite reikalauti daug kraujo perpylimų, gali kilti pavojus, kad pasireiškia būklė, vadinama geležies perkrova.
Didelis geležies kiekis raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijoje gali padidinti geležies atsargas jūsų organizme. Toks aukštas geležies kiekis gali iš tikrųjų pakenkti jūsų organams.
Gydytojai gali gydyti ir užkirsti kelią geležies pertekliui iš daugybės perpylimų, naudojant vaistus, vadinamus geležies chelatais, kurie apima geriamą vaistą, deferasiroką (Exjade) arba infuziją, pavadintą deferoksamino mezilatu (Desferal). Nacionalinio visuotinio vėžio tinklo arba NCCN praktikos gairės pateikia kriterijus, kuriuos jūsų gydytojas gali nuspręsti, ar jums reikia geležies chelatacijos terapijos.
Augimo faktoriai Kai kuriems žmonėms, sergantiems MDS anemija, gali būti naudingos augimo faktorių vartojimui skirti vaistai, vadinami eritropoetino stimuliuojančiais vaistais arba baltymais (ESA).
ESA pavyzdžiai apima epoetiną alfa (Eprex, Procrit arba Epogen) arba ilgiau veikiantį darbepoetiną alfa (Aranesp). Šie vaistai yra skirti injekcijoms į riebalinį audinį (po oda). Nors šie vaistai nėra naudingi visiems pacientams, sergantiems MDS, kai kuriais atvejais jie gali padėti išvengti kraujo perpylimo.
Jūsų gydytojas gali pasiūlyti pradėti nuo kolonijas stimuliuojančio faktoriaus , tokio kaip G-CSF (Neupogenas) arba GM-CSF (leukinas) , jei jūsų baltųjų kraujo ląstelių kiekis sumažėja dėl jūsų MDS. Kolonijos stimuliuojantys veiksniai padeda pagreitinti kūną ir sukelti daugiau ligų, kovojant su baltaisiais kraujo kūnelėmis, vadinamų neutrofilais. Jei neutrofilų skaičius yra mažas, Jums kyla didesnė rizika susirgti pavojinga infekcija. Stebėkite bet kokius infekcijos ar karščiavimo požymius ir kuo greičiau apsilankykite sveikatos priežiūros paslaugų teikėjui, jei esate susirūpinę.
Mažo intensyvumo terapija
Mažo intensyvumo terapija reiškia mažo intensyvumo chemoterapiją arba agentus, vadinamus biologinio atsako modifikatoriais. Šie gydymo būdai daugiausia teikiami ambulatorinio gydymo įstaigoje, tačiau kai kuriems iš jų gali prireikti palaikomosios priežiūros ar kartais hospitalizuoti vėliau, pvz., Gydyti gautą infekciją.
Epigenetinė terapija
Grupė vaistų, vadinamų hypometylating arba demethylating agentai yra naujausias ginklų kovoje su MDS.
Azacitidinas (Vidaza) buvo patvirtintas FDA, kad jis būtų naudojamas visose Prancūzijos ir Amerikos-Didžiosios Britanijos (FAB) klasifikacijose ir visose IPSS rizikos kategorijose MDS. Šis vaistas paprastai yra skiriamas kaip poodinė injekcija 7 dienas iš eilės, kas 28 dienas, mažiausiai 4-6 ciklus. Azacitidino tyrimai parodė atsako dažnumą 60 proc., Maždaug 23 proc. Pasiekė dalinę ar visišką jų ligos remisiją. Azacitidinas dažnai sukelia pradinį kraujo ląstelių kiekio sumažėjimą, kuris gali neatsigauti po pirmojo ar dviejų ciklo.
Kitas hipometilinimo agentas, naudojamas gydant MDS, yra decitabinas (Dacogen). Labai panašus į azacitidino struktūrą, taip pat FDA patvirtintas visoms MDS rūšims. Gydymo režimas paprastai buvo susijęs su mažo intensyvumo tipo toksiškumu, todėl jis taip pat laikomas mažo intensyvumo gydymu. Decitabino galima vartoti į veną arba po oda. Vienas tyrimas, kurio metu 5 dienas per dieną buvo skiriama intraveninė decitabino dozė, buvo visiškai atpalaiduota beveik 40 proc. Atliekami alternatyvūs dozavimo režimai.
Imunosupresyviosios terapijos ir biologinio atsako modifikatoriai
MDS raudonieji kraujo kūneliai, baltieji kraujo kūneliai ir trombocitai užmušami arba miršta, kol jie pakankamai subrendę, kad iš kaulų čiulpus patektų į kraują. Kai kuriais atvejais už tai atsakingi limfocitai (baltųjų kraujo kūnelių rūšis). Tiems pacientams gali būti naudinga gydymą, kuris turi įtakos imuninei sistemai.
Ne chemoterapija, mažo intensyvumo veikliosios medžiagos (biologinės reakcijos modifikatoriai) apima anti-timocitų globuliną (ATG), ciklosporiną, talidomidą, lenalidomidą, anti-naviko nekrozės faktoriaus receptorių sulietą baltymą ir vitamino D analogus. Visa tai parodė bent jau ankstyvuose bandymuose, tačiau daugeliui žmonių reikia daugiau klinikinių tyrimų, kad būtų galima suvokti įvairių tipų MDS veiksmingumą.
Žmonės, turintys tam tikrą MDS tipą, vadinami 5q-sindromu, kuriame yra 5-ojo chromosomos genetinis defektas, gali turėti atsaką į lenalidomido (Revlimid) vartojamą vaistą. Paprastai lenalidomidas skiriamas pacientams, sergantiems mažomis arba mažai tarpinėmis IPSS rizikos MDS, kurie priklauso nuo raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijos. Lenalidomido tyrimų duomenimis, daugeliui pacientų sumažėjo kraujo perpylimo poreikis - beveik 70 proc. Iš tikrųjų - tačiau toliau mažėjo trombocitų ir neutrofilų skaičius. Vis dar tiriamos didesnės rizikos MDS arba kitų tipų požymių, nei 5q-sindromas, vartojant lenalidomidą.
Didelio intensyvumo terapija
Chemoterapija
Kai kuriems pacientams, sergantiems didesnės rizikos MDS ar FAB tipų RAEB ir RAEB-T, gali būti gydoma intensyvia chemoterapija. Ši chemoterapija, naudojama ūmios mielogeninės leukemijos (AML) gydymui , skirta sunaikinti nenormalias kaulų čiulpų ląsteles, dėl kurių atsiranda MDS.
Nors chemoterapija gali būti naudinga kai kuriems MDS pacientams, svarbu atsižvelgti į tai, kad vyresni pacientai, turintys kitų sveikatos sutrikimų, susiduria su papildoma rizika. Galima gydymo nauda turi būti didesnė už riziką.
Tyrimai atliekami siekiant palyginti intensyviosios chemoterapijos rezultatus su azacitidino ar decitabino deriniais.
Kamieninių ląstelių transplantacija
Pacientai, turintys didelės rizikos IPSS MDS, gali išgydyti savo ligą dėl alogeninių kamieninių ląstelių transplantacijos . Deja, šios procedūros didelės rizikos pobūdis riboja jos naudojimą. Iš tiesų, alogeninių kamieninių ląstelių transplantacija gali būti susijusi su gydymu susijusiu mirtingumu iki 30%. Todėl ši terapija paprastai vartojama tik jaunesniems pacientams, kurie yra sveiki.
Dabartiniai tyrimai nagrinėja ne-mieloablatyvinių vadinamųjų "mini" transplantacijų vaidmenį vyresniems pacientams, sergantiems MDS. Nors šie transplantacijos tipai tradiciškai buvo laikomi mažiau veiksmingais nei standartiniai transplantacijos, jų sumažėjęs toksiškumas gali tapti pacientams, kurie kitu atveju būtų netinkami.
Santrauka:
Dėl skirtingų MDS tipų ir skirtingų pacientų tipų nėra jokio vienodo gydymo. Todėl pacientams, sergantiems MDS, svarbu aptarti visas galimybes su savo sveikatos priežiūros komanda ir rasti gydymą, kuris jiems suteiktų geriausią naudą su mažiausiu toksiškumu.
Vyksta klinikiniai tyrimai su naujesnėmis MDS gydymo priemonėmis, todėl pasilikite. Pavyzdžiui, ruksolitinibas (Jakafi) tiriamas pacientams, sergantiems mažo ar vidutinio sunkumo 1-osios rizikos MDS.
Šaltiniai:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM ir kt. Mielodisplastiniai sindromai. Klinikinės praktikos gairės onkologijoje. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjianas H, O'Brien S, Gilesas F ir kt. Mielodisplazinio sindromo (MDS) mažos dozės dozės (100 mg / m2 / dozės) dozė. 3 skirtingų dozių tvarkaraščių palyginimas. Kraujas. 2005; 106 abstrakt. Aštra 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D ir kt. Pirminių mielodisplazinių sindromų diagnozė ir gydymas suaugusiems: Europos leukemijos tinklo rekomendacijos. Kraujas . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimeris, S. "Mielodisplastiniai sindromai", kraujas 2008 m. Gegužės mėn., 111: 4841-451.
Scott, B., Deeg, J. "Mielodisplastinių sindromų" metinis medicinos apžvalga 2010. 61: 345-358.