Perspektyvūs nauji gydymo būdai
Iki šiol nėra cistinės fibrozės (CF) išgydomos, tačiau mokslininkai sunkiai dirba, kad ją surastų. Mokslininkai yra artimesni nei bet kada anksčiau. Per pastaruosius keletą dešimtmečių daugybė mokslinių tyrimų sukūrė daugybę naujų vaistų ir gydymo būdų, kurie žymiai pagerino gyvenimo trukmę ir gyvenimo kokybę. Visa tai atvėrė duris naujiems moksliniams tyrimams, kurie galėtų padėti išgydyti.
Toliau pateikiamos tik keletas galimų išgydomų vaistų, kurie yra tiriami.
Genų terapija
1989 m. Buvo atrastas genų, atsakingų už cistinės fibrozės atsiradimą: CFTR genas . Šis atradimas buvo įdomus CF bendruomenei. Daugelis manė, kad atradimas leistų gydyti genu terapija.
Deja, to dar neįvyko, bet ne dėl bandymų stokos. Buvo atlikti daugybė bandymų ištaisyti genetinius defektus, bet nė vienas iš jų nebuvo sėkmingas. Iki šiol didžiausia problema, susijusi su genų terapija, buvo rasti vektorių, kuris gali veiksmingai pernešti ištaisytą geną į ląsteles.
Vis dėlto gali tekti tikėtis genų terapijos. 2009 m. Liepos mėn. Šiaurės Karolinos universiteto Chapel Hill universiteto mokslininkų grupė turėjo labai gerų rezultatų, naudodama įprastą šalto virusą kaip vektorių, kuris pernešė geną laboratorinių mėginiuose iš plaučių audinio. Tyrimo komanda šiuo metu dirba, kad susilpnintų šalto viruso, todėl gydymą galima išbandyti žmonėms, sergantiems cistine fibroze.
VX-770
VX-770 yra vaistas, kurį "Vertex Pharmaceuticals" išbando žmonėms, sergantiems cistine fibroze ir turi bent vieną G551D mutacijos kopiją. Šis vaistas iš tiesų gali nukreipti CFTR geno defektą ir atkurti jo sugebėjimą atidaryti chloridinius kanalus, taip leidžiant tinkamai druską patenkant į ląsteles ir iš jų.
Skirtingai nuo geno terapijos, VX-770 nepakeis defektuoto geno. Greičiau, jei sėkmingai, VX-770 galėtų išspręsti esamo geno problemą.
VX-809
VX-809 yra dar vienas vaistas, kurį "Vertex Pharmaceuticals" išbando žmonėms, turintiems dvi ΔF508-CFTR mutacijos kopijas. Tai panaši į VX-770, nes ji gali tinkamai gauti druskos, pratekančios per ląsteles, tačiau ji veikia šiek tiek kitaip. Jei tai veikia taip, kaip mokslininkai tikisi, kad tai bus, VX-809 atvertų chloridinius kanalus, perkeldami CFTR baltymą į savo tinkamą vietą ant kvėpavimo takų ląstelių membranos.
Miglustatas
Miglustatas yra Actelion Pharmaceuticals gaminamas vaistas, kuris jau yra naudojamas kitų sąlygų gydymui, tačiau šiuo metu jis yra skirtas vartoti žmonėms, sergantiems cistine fibroze ir turi dvi ΔF508-CFTR mutacijos kopijas. Tyrimas yra nedidelis (jį sudaro tik 15 dalyvių), tačiau iki šiol rezultatai buvo perspektyvūs. Miglustat sugebėjo pakeisti CFTR defektą ir atkurti normalią veiklą ląstelėse.
Ataluren
"Ataluren", kuri kažkada vadinama PTC124, PTC Therapeutics tyrinėja kaip galimą gydymą žmonėms, sergantiems CF, kurie turi nesąmonių mutacijas. Muzikacijose, "CFC" genuje esančiame įprastame kodelyje yra "gibberiško" kodo fragmentas.
Nesąmonės kodas veikia kaip stabdymo ženklas, neleidžiantis ląstelėms nuskaityti bet kokio kodo, kuris atsiranda po jo. "Ataluren" gali ištaisyti šią problemą, padėdama ląstelėms ignoruoti stabdymo ženklą ir toliau skaityti po jo atsiradusį kodą, taigi atkurti normalią funkciją ląstelėms.
> Šaltiniai:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Miglustato chroniškai gydoma CF kvėpavimo epitelinė ląstelė įsigyja ne CF kaip fenotipą". Amerikos žurnalas "Kvėpavimo organų ir molekulinės biologijos" . 2009 m. Rugpjūtis
> Cistinio fibrozės fondas. 2009 m. Birželio mėn. Narkotikų plėtros vamzdynas. 2009 m. Liepos 24 d.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y ir kt. 2009 "CFTR pristatymas iki 25% viršutinių epitelio ląstelių atkuria normalų gleivinės transportavimo normą į žmogaus cistinio fibrozės kvėpavimo takų epitelią". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 2009 m. Liepos 24 d.